一位65岁的特发性肺纤维化（IPF）患者，肺组织逐渐被瘢痕取代、直至无法呼吸——如今他多了一线新的可能：一种药物，其疾病靶点是算法挑出来的，化学结构是大模型画出来的。2026年7月，这款名为Rentosertib的药物进入三期临床试验。若成功，它将是"AI不仅能写文字、还能造药"最清晰的证明之一。
研发方是英矽智能（Insilico Medicine），一家2014年成立、总部位于香港的临床阶段生物科技公司，已在港交所上市（HKEX：3696）。Rentosertib（又名INS018_055 / ISM001-055）是一种口服的TNIK抑制剂，用于IPF的治疗。
从关键词到临床
传统药物研发又慢又贵：找靶点、找分子、证明安全有效，往往耗尽近十年、烧掉数十亿美元。英矽智能的赌注，是AI压缩前端。其PandaOmics引擎整合组学、专利、文献与衰老相关信号来提名靶点；Chemistry42再生成并优化候选分子。Rentosertib正是这套体系最亮眼的输出。
2025年6月3日发表于《自然·医学》（Nature Medicine）的二期a（Phase IIa）数据，是AI发现药物的首个临床概念验证。在GENESIS-IPF研究（注册号NCT05938920）中，71名中国IPF患者被随机分配至安慰剂或三个Rentosertib剂量组，用药12周。最高剂量组（每日一次60毫克）的用力肺活量（FVC，肺功能金标准）平均改善+98.4毫升，而安慰剂组平均下降−20.3毫升；生物标志物分析显示促纤维化蛋白下降，与预期机制一致。试验规模小，作者也谨慎：需要更大、更长的研究来验证。
三期一跃
2026年7月7日，英矽智能宣布启动三期临床：一项随机、双盲、安慰剂对照研究，计划入组320名患者、持续52周。牵头研究者为中国医学科学院北京协和医院徐作军教授，中国工程院院士、呼吸病学权威钟南山与上海市肺科医院陈昶院长共同领衔。该药早在2023年2月就获得美国FDA孤儿药资格认定，正反映了IPF巨大的未满足需求。
中国在此事中的分量：概念验证与后续后期试验都锚定在中国临床中心，英矽智能的实验验证与放大也集中在中国。公司认为，把中国的湿实验规模与生成式设计结合，是一种"双重加速器"——这是对运营速度的论断，而非某款分子会更快获批的承诺。
一句可信但有边界的说法
英矽智能创始人兼CEO Alex Zhavoronkov在2026年7月对路透表示，公司通常约13个月就能产出一款临床前候选分子，最快纪录9个月，而传统方法约需4.5年；六年间AI已帮助生成31个临床前候选分子。这些是经路透报道的公司自身均值，并非监管审计指标，也不含三期成功率与获批总成本。最好理解为"早期管线更快"，而非"药物必然更快上市"。
诚实的局限
这是一个项目，而非对AI制药的整体结论。二期a信号虽鼓舞人心，但来自小规模探索性试验；+98.4毫升与−20.3毫升的点估计置信区间在边缘有重叠，作者本人也呼吁在更大队列中验证。三期尚未出结果，规模化下的安全性与有效性仍是未知数。效率数字为公司自报、经自我筛选。IPF全球约影响500万人，但单一资产无法代表AI发现管线的广度。我未评估英矽智能的财务与其他管线资产（超出本次里程碑所需），且"首个全AI设计药物"的说法取决于定义——我将其描述为一款领先的、全AI设计的候选药，而非断言绝对的"第一"。
这并非孤例，却是目前走得最远的之一。英矽智能称，自2014年成立以来已凭借Pharma.AI平台提名数十个临床前候选分子，并将Rentosertib"靶点识别+分子设计"双AI路径，视为制药业真正由AI驱动的创新。正因IPF现有药物只能延缓、无法逆转病程，未满足需求极高，该药才在2023年2月获得美国FDA孤儿药资格。三期若正面，将是AI从"生成假设"走向"临床验证"的关键一步，也为中国在全球AI制药版图中争得一个靠前的身位。
普通人现在能做什么
- 若你跟踪生物科技，把Rentosertib的三期当作一次真实的、但早期的检验：看52周的结果，而不是看新闻稿。
- 对IPF患者与家属，这仍属研究阶段；请与专科医生讨论已上市疗法与临床试验选项，勿将任何报道当作当下可用治疗。
- 对做AI的人，方法论启示在于：AI的价值是生成并排序假设（靶点、分子），但仍需严格、受监管的试验——模型提议，实验室裁决。